- Em estudo publicado no New England Journal of Medicine, 35 pacientes com níveis elevados de LDL receberam uma única infusão de dose alta, que reduziu o LDL em até 62%.
- A redução foi mantida em um subgrupo tratado havia 18 meses; o ensaio planeja incluir até oitenta e cinco participantes.
- A abordagem usa edição genética direcionada ao gene PCSK9, entregue por partículas lipídicas que chegam ao fígado para alterar o DNA celular.
- Se confirmada em pesquisas futuras, a estratégia pode abrir caminho para prevenir doenças cardíacas de forma mais definitiva; a FDA exige acompanhamento de quinze anos em estudos de terapia genética.
- O estudo foi liderado por Sekar Kathiresan, da Verve Therapeutics (atualmente ligada à Eli Lilly).
Em um estudo preliminar publicado no The New England Journal of Medicine, um tratamento experimental de edição genética reduziu drasticamente o LDL, o colesterol “ruim”, após apenas uma infusão em 35 pacientes. Os resultados aparecem como promessa de uma estratégia potencialmente curativa para doenças cardíacas.
Todos os participantes tinham níveis elevados de LDL ou histórico de doença cardíaca. A dose mais alta da terapia causou queda de até 62% no LDL, e a redução foi mantida em subgrupo com 18 meses de acompanhamento.
O estudo é parte de um ensaio que pode chegar a 85 participantes no total. O objetivo é avaliar se a edição genética pode oferecer proteção duradoura contra eventos cardiovasculares, abrindo caminho para uma abordagem preventiva de longo prazo.
A terapia utiliza partículas que veem até o fígado e editam o gene PCSK9, reduzindo a produção da proteína associada ao LDL. A mudança genética ocorre ao apagar uma letra específica do DNA nessa região, desativando o gene responsável.
O pesquisador principal é Sekar Kathiresan, da Verve Therapeutics, hoje vinculada à Eli Lilly. A iniciativa busca ampliar fórmulas de tratamento que atualmente dependem de estatinas ou inibidores de PCSK9, com adesão menos onerosa para pacientes.
Especialistas destacam a necessidade de mais dados sobre segurança. A FDA exige acompanhamento de 15 anos para pacientes em estudos de terapia genética, o que envolve monitoramento de efeitos a longo prazo. Ainda não há aprovação para uso amplo.
Entre os participantes, alguns relatos apontam desafios com adesão a tratamentos convencionais. Médicos destacam que terapias de edição genética podem se tornar parte da atenção primária no futuro, dependendo de resultados adicionais e de custos.
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