- O Brasil ocupa a quarta posição no ranking global de prevalência de hemofilia, com mais de 13 mil pessoas acometidas, segundo o Ministério da Saúde.
- Um estudo da Sanofi com 547 participantes aponta a principal carência: acesso a tratamentos inovadores e necessidade de diagnóstico rápido e preciso.
- O Emicizumabe foi incorporado para profilaxia em hemofilia A com inibidor e para crianças até 6 anos; no entanto, não há opção equivalente para hemofilia B com ou sem inibidor, ou para hemofólicos acima de 6 anos sem inibidor.
- A domesticação de medicamentos ainda dependem de aprovação pelo Sistema Único de Saúde e de incorporação aos Componentes Estratégicos da Assistência Farmacêutica, o que restringe o acesso.
- Sinais comuns da doença incluem hematomas frequentes, sangramentos prolongados e dificuldade de punção venosa, com a profilaxia sendo indicada para evitar sequelas ortopédicas e melhorar a qualidade de vida.
O Brasil ocupa a quarta posição no ranking global de prevalência de hemofilia, com mais de 13 mil pessoas afetadas, segundo o Ministério da Saúde. Um estudo da Sanofi com 547 participantes aponta carências de acesso a tratamentos inovadores, diagnóstico rápido e mais financiamento em pesquisa.
O levantamento mostrou que, além do acesso a terapias de ponta, há demanda por diagnóstico mais ágil e maior investimento em pesquisa. Pacientes, cuidadores e profissionais da saúde participaram do levantamento para identificar necessidades reais da comunidade.
Mario Utiamada, médico pediatra, é portador da Hemofilia B grave. Ele integra a Associação Paranaense dos Hemofílicos e atua como conselheiro de direitos das pessoas com deficiência em Londrina. O médico destaca limitações de disponibilidade de tratamentos modernos no Brasil.
Emicizumabe e incorporação pelo SUS
A incorporação de Emicizumabe avança como opção de profilaxia para hemofilia A com inibidor e para crianças até 6 anos, com ou sem inibidor, sem representar cura. Ainda não há tratamento equivalente para hemofilia B com ou sem inibidor, nem para pacientes com mais de 6 anos sem inibidor.
Os dois tipos principais de hemofilia são A e B. A doença A envolve deficiência do fator VIII; a B, do fator IX. Em ambos os casos, o tratamento tradicional utiliza hemoderivados derivados de sangue humano, para controlar sangramentos.
Problema recorrente é que a eficácia dos fatores é inferior a 24 horas, o que pode exigir aplicações diárias ou semanais. Esses medicamentos costumam exigir centros de referência, refrigeração e aplicação por profissionais especializados, dificultando o acesso fora das grandes cidades.
Sinais e diagnóstico
Sinais comuns incluem hematomas discretos em crianças, que podem passar despercebidos em casos leves. Em quadros moderados, sangramentos prolongados podem ocorrer após acidentes ou cirurgias, com atraso no parar do sangramento.
Situações de hematomas após punção venosa ou aplicação intramuscular também são indicativos. Hemartroses recorrentes podem causar limitação articular, reforçando a necessidade de diagnóstico precoce e manejo adequado.
Tratamento e impacto na qualidade de vida
A profilaxia é apontada como estratégia ideal para evitar sequelas ortopédicas e episódios hemorrágicos. Tratamentos com menor necessidade de administração frequente aumentam adesão e qualidade de vida.
O acesso a medicamentos mais rápidos, menos dolorosos e com intervalos maiores pode ampliar a participação dos pacientes na vida cotidiana, reduzindo hospitalizações e crises dolorosas. A perspectiva é viver com maior autonomia.
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