- Em audiência pública, CAS e CCT discutiram facilitar o uso compassivo de terapias ainda em estudo para doenças raras.
- O uso compassivo, regulado pela Anvisa, permite acesso antecipado a tratamentos sem registro no Brasil, com avaliação médica.
- Dados do Ministério da Saúde apontam que 95% das doenças raras não têm tratamento disponível.
- Debatedores destacaram obstáculos burocráticos e citaram casos como Krabbe, com atraso na adoção de terapias no país e decisões judiciais.
- Especialistas ressaltaram a necessidade de equilíbrio entre celeridade e segurança, enfatizando princípios éticos e de proteção em pesquisas com humanos.
Audiência pública realizada nesta segunda-feira abordou a agilidade no acesso a tratamentos experimentais para pacientes com doenças raras. O foco foi o uso compassivo, que autoriza a adoção de terapias em estudo ainda sem registro no Brasil. A proposta é reduzir atrasos que agravam a condição de pacientes graves.
Participaram pacientes, pesquisadores e reguladores para discutir barreiras burocráticas e caminhos para acelerar decisões sobre tratamentos ainda não homologados. A avaliação depende de indicação médica que destaca a ausência de alternativas eficazes.
A senadora Mara Gabrilli (PSD-SP) ressaltou a necessidade de respostas rápidas. Ela destacou que muitos casos envolvem crianças e que avanços científicos devem acompanhar a sociedade, evitando que direitos sejam impedidos pela demora regulatória.
Lacunas regulatórias e acesso
Aline Spagnol Fedoce-Silva, professora da UFJF, citou uma terapia comprovada em outros países para a doença de Krabbe, ainda não reconhecida no Brasil. Ela também mencionou a Lei 14.154 de 2021, que regula o diagnóstico neonatal, ainda sem regulamentação completa pelo Ministério da Saúde.
Ela relatou que a demora na Justiça para acesso a tratamentos pode ampliar a angústia das famílias, com decisões que demoram, custam caro e nem sempre resolvem o problema. Aline enfatizou a ausência de respaldo institucional para a doença.
Casos práticos e perspectivas
Ricardo de Lima Agostinho contou que o Tarceva foi obtido por doações para um menino com síndrome de Olmsted e ajudou no controle da doença. A Justiça negou o medicamento por falta de evidência, segundo ele, o que gerou insegurança jurídica para médicos e famílias.
Andreia Bessa, da Febrararas, destacou o peso do tempo para pacientes com doenças raras. Ela reforçou que as janelas de regulação nem sempre acompanham a urgência clínica, levando a tratamentos tardios.
Pesquisas, ética e autonomia
Tatiana Coelho de Sampaio defendeu o uso compassivo como ferramenta excepcional para terapias promissoras. Ela argumentou que, apesar de a regulação existir, a excepcionalidade pode acelerar respostas sem abandonar padrões éticos.
Mayana Katz, da USP, pediu maior autonomia aos pacientes e famílias quando não há alternativa. Ela citou exemplos de pesquisas não regulamentadas com potencial terapêutico, defendendo decisões informadas e seguras.
Princípios e limites
Alcindo Cerci Neto, do CFM, enfatizou a necessidade de manter o método científico dentro de limites e de equilibrar emoção e razão na tomada de decisões. A discussão envolve ética, ciência e responsabilidade clínica.
Meiruze Sousa Freitas, da Inaep, lembrou que a Lei 14.874 de 2024 orienta pesquisas com seres humanos no Brasil. O uso compassivo deve considerar proteção, consentimento informado e avaliação benefício/risco.
Caminhos de regulação e acesso
Claudiosvam Martins Alves de Sousa, da Anvisa, afirmou que mecanismos de exceção existem globalmente. Entre eles, importação para uso pessoal com prescrição, programas de uso compassivo, acesso expandido e fornecimento pós-estudo, com monitoramento de eventos adversos.
Entre na conversa da comunidade