Médico esclarece dúvidas sobre doença rara no sangue

A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença rara e crônica que causa hemólise, anemia, fadiga intensa, dor abdominal, urina escura e maior risco de trombose.
A prevalência global é de 1 a 5 casos por milhão de pessoas, e a maioria é diagnosticada entre 30 e 40 anos.
Mesmo com tratamento pelo SUS, a doença impõe desafios diários, com sintomas persistentes e impacto na qualidade de vida.
O tratamento atual é intravenoso a cada duas semanas, e cerca de 50% dos pacientes precisam viajar para outro município para receber a infusão, com distâncias médias superiores a 80 quilômetros (podendo chegar a 400 quilômetros) e tempo total ocupado por um dia.
Há uma nova opção de tratamento oral para HPN disponível no Brasil e em avaliação pela CONITEC, com potencial de reduzir deslocamentos e melhorar o controle da doença.

Médicos explicam que a Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) continua sendo um desafio para pacientes, mesmo com tratamento disponível pelo SUS. A doença é rara, crônica e envolve hemólise que reduz a qualidade de vida. A prática clínica tem mostrado impactos significativos no cotidiano dos pacientes, que enfrentam deslocamentos frequentes para cuidados especializados.

Há relatos de fadiga intensa, anemia e limitações funcionais que afetam trabalho, estudos e atividades diárias. A percepção de melhora com o tratamento ainda é variável, com muitos pacientes permanecendo com sintomas que demandam suporte contínuo. A doença impõe adaptações na rotina e nas oportunidades profissionais.

Desafios atuais no manejo da doença

O tratamento endovenoso, realizado a cada duas semanas, exige viagens a centros de referência. Pesquisas indicam que cerca de metade dos pacientes percorre distâncias acima de 80 km e, em alguns casos, chega a 400 km. O tempo total dedicado ao processo pode ocupar um dia inteiro.

Muitos pacientes precisam buscar cuidados em municípios diferentes, o que acarreta impactos logísticos e financeiros. Mesmo com avanços no acesso ao tratamento pelo SUS, a logística de infusão permanece uma barreira relevante para a assistência.

Novas perspectivas terapêuticas

Já há disponibilidade de uma opção de tratamento oral, a primeira monoterapia para HPN. Esse avanço pode reduzir a necessidade de deslocamentos frequentes e mostrar resultados que favorecem o controle da doença, incluindo normalização de hemoglobina e melhoria da fadiga.

Entre os desfechos observados, há relatos de normalização de hemoglobina, queda na desidrogenase lática e potencial independência de transfusões. A comunidade médica acompanha a avaliação da seguridade e eficácia dessa terapia no âmbito do SUS.

Avaliação regulatória e próximos passos

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) está avaliando a nova opção terapêutica por meio de uma consulta pública em 2026. O objetivo é analisar a incorporação da tecnologia ao sistema, considerando custos, benefícios e acessibilidade para pacientes com HPN.