Família busca R$ 18 milhões para tratamento de criança com doença rara nos EUA

A mineira Júlia Pontes Teixeira Domingues, de apenas quatro anos, foi diagnosticada com CLN7, uma doença neurológica hereditária rara e grave. A condição, que causa perda de visão e problemas de movimentação, é um distúrbio neurodegenerativo identificado geralmente entre os dois e sete anos. A família de Júlia encontrou um tratamento experimental nos Estados Unidos, desenvolvido pela Elpida Therapeutics em parceria com o Southwestern Medical Center da Universidade do Texas, que custa US$ 3 milhões (aproximadamente R$ 18 milhões).

Para arrecadar o valor necessário, a família abriu uma vaquinha online e divulgou uma chave PIX para doações. Até o fechamento da matéria, mais de R$ 800 mil já haviam sido arrecadados, sendo R$ 300 mil via vaquinha e R$ 500 mil via PIX. A mãe de Júlia, Fernanda, tem compartilhado informações sobre a doença nas redes sociais, incluindo um vídeo no perfil @salveajulinha no Instagram, onde relata as dificuldades enfrentadas pela filha.

No início de 2024, a família começou a notar perdas de habilidades motoras em Júlia, que apresentava dificuldades para se equilibrar e subir escadas. Após diversos exames, o diagnóstico foi confirmado em 27 de dezembro, revelando que a doença é regressiva e sem cura. Médicos recomendaram que a família continuasse com terapias para amenizar as perdas e oferecer muito amor à criança.

Após o diagnóstico, a família iniciou uma busca por instituições que realizassem pesquisas sobre a CLN7 e encontrou a Elpida Therapeutics, que já havia apresentado resultados positivos em fases anteriores de pesquisa. Contudo, a instituição não possui recursos para continuar o tratamento, sendo necessário arrecadar os US$ 3 milhões para dar início ao desenvolvimento do medicamento. O tratamento leva de cinco a seis meses para ser produzido e mais seis meses para que a criança comece a responder.