22 de mai 2025
SUS realiza terceira infusão de zolgensma para tratar Atrofia Muscular Espinhal
SUS realiza infusão de zolgensma em bebê com AME tipo 1, marcando avanço inédito no tratamento de doenças raras no Brasil.
Foto: Ministério da Saúde
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O Sistema Único de Saúde (SUS) realizou, nesta terça-feira (20), a terceira infusão de zolgensma, medicamento inovador para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). O procedimento ocorreu no Hospital da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp) e beneficiou um bebê com menos de seis meses, sendo a primeira aplicação do medicamento em São Paulo.
As duas primeiras infusões de zolgensma foram realizadas no dia 14, em Brasília e Recife. O coordenador-geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores de Sá, destacou que a realização do tratamento por meio do SUS demonstra um avanço significativo na oferta de terapias gênicas. O zolgensma é a primeira terapia gênica disponível na rede pública brasileira, atuando diretamente no DNA para corrigir genes defeituosos.
O neuropediatra Marcondes França Júnior, responsável pela infusão na Unicamp, ressaltou a importância do tratamento, afirmando que é um momento simbólico para as doenças neuromusculares. Ele mencionou que, anteriormente, crianças com AME não tinham perspectivas de tratamento e muitas precisavam viver em hospitais.
Acordo de Compartilhamento de Risco
A incorporação do zolgensma ao SUS foi possibilitada por um Acordo de Compartilhamento de Risco entre o Ministério da Saúde e a fabricante do medicamento. O custo de aproximadamente R$ 7 milhões por dose está condicionado ao sucesso do tratamento. O Brasil garantiu o menor preço de lista do mundo para a medicação, que é destinada a crianças com AME tipo 1 que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
Até o momento, quinze solicitações para o tratamento já foram protocoladas no SUS. O zolgensma oferece a possibilidade de evolução nas habilidades motoras das crianças, como sustentar o tronco e sentar-se sem apoio, habilidades comprometidas pela progressão da doença. Além do zolgensma, o SUS também disponibiliza outras opções terapêuticas, como nusinersena e risdiplam, mas pacientes que recebem zolgensma não necessitam de tratamentos adicionais.
As famílias interessadas devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. O Hospital da Unicamp é um dos 22 centros habilitados para realizar a infusão da terapia gênica, com mais nove unidades em capacitação.
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