Pela primeira vez, pesquisadores da Universidade de Zurique trataram camundongos com GEFS, epilepsia hereditária, usando edição genética direta no cérebro.
A intervenção corrigiu no DNA a mutação no gene SCN1A, que codifica um canal de sódio essencial para freio neuronal.
Em animais, a técnica reduziu as convulsões provocadas por febre e aumentou a sobrevida, indicando potencial terapêutico futuro.
Detalhes da abordagem
A técnica utilizada é a edição primária, baseada na ferramenta CRISPR/Cas, capaz de corrigir mutações com alta precisão.
Em vez de inserir uma cópia do gene, a edição corrige a sequência defeituosa diretamente na origem, preservando a regulação gênica natural.
Embora ainda esteja em estágio pré-clínico e em modelo animal, o estudo abre caminhos para tratamentos que atinjam a mutação na sua origem.
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