- A fase 1 dos ensaios com polilaminina deve começar neste mês, com aplicação em cinco pacientes com lesão aguda completa da medula torácica (vértebras T2 a T10) no Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo, conforme aprovação da Anvisa.
- A substância é fruto de pesquisa da UFRJ em parceria com a Cristália, e já passou por estudo-piloto com oito pacientes entre 2016 e 2021, dos quais cinco receberam polilaminina e cirurgia de descompressão.
- Entre os cinco pacientes que se recuperaram no estudo-piloto, quatro saíram do nível A para o C na escala AIS (melhora parcial) e um atingiu o nível D, com recuperação quase integral de sensibilidade e força.
- Um dos casos de referência é o de Bruno Drummond de Freitas, que ficou tetraplégico em 2018 e reportou avanço significativo após a cirurgia de descompressão combinada com a aplicação da polilaminina.
- A equipe ressalta que, mesmo com resultados promissores, ainda é preciso avaliar segurança e eficácia em fases subsequentes; a pesquisa seguirá sob monitoramento de comitês de ética e da Anvisa, com avaliação de segurança, toxicidade e eficácia ao longo de todo o processo.
A polilaminina, desenvolvida pela UFRJ em parceria com a Cristália, entra na fase 1 de ensaios clínicos ainda neste mês. O objetivo é avaliar segurança, tolerância e sinais de eficácia em pacientes com lesão medular aguda. O estudo será realizado no Hospital das Clínicas da USP, com cinco voluntários.
A pesquisadora Tatiana Sampaio Coelho destaca que, apesar de o projeto ter mais de 25 anos, a maior parte do tempo foi dedicada à pré-clínica, incluindo estudos em células e em animais. O avanço demanda avaliação cuidadosa de riscos antes da aplicação humana.
A substância nasceu de uma observação acidental durante o estudo da laminina. A polilaminina pode servir de base para o crescimento de axônios, buscando restaurar conexões entre cérebro e corpo em lesões graves da medula.
Projeto-piloto e resultados
Entre 2016 e 2021, oito pacientes com lesão medular total receberam a polilaminina após cirurgia de descompressão em tempo próximo ao acidente. Quatro evoluíram do nível A para o C na escala AIS, e um alcançou o nível D, indicando recuperação de sensibilidade e motor.
Bruno Drummond de Freitas, tetraplégico desde 2018, relatou ganhos perceptíveis após a intervenção. A melhora incluiu movimentos que, inicialmente, pareciam impossíveis, embora não signifique recuperação completa da marcha. A recuperação recente o coloca em condição de andar, com limitações nas mãos.
Ainda assim, o estudo piloto não comprova segurança e eficácia de forma conclusiva. Um artigo pré-print alerta que até 15% dos pacientes com lesão completa podem apresentar recuperação natural parcial, o que exige cautela na interpretação dos resultados.
Estrutura dos ensaios
Segundo a liderança do estudo, os ensaios da fase 1 envolvem cinco pacientes com lesões agudas torácicas entre T2 e T10, com cirurgia realizada em até 72 horas. A aplicação é por injeção na medula, sob monitoramento rigoroso de eventos adversos e toxicidade.
A Anvisa aprovou o protocolo para a fase 1, que também observará a evolução neurológica e exames laboratoriais. A comparação será feita com a história natural da doença e com outros estudos em andamento.
Considerações técnicas e éticas
Especialistas destacam que, em fases futuras, o desenho de estudo deve prever grupo controle e randomização. O objetivo é demonstrar benefício adicional sobre tratamentos já disponíveis, sem negar o manejo padrão aos pacientes.
Nesse contexto, entra a discussão sobre ética e regulação. Órgãos como Conep e Inaep acompanham a pesquisa para assegurar que as fases avancem com rigor científico, segurança e qualidade clínica. A Agência reguladora aponta a necessidade de manter padrões que permitam validação por pares.
Panorama regulatório e horizonte
A legislação recente, Lei 14.874 de 2024, reforça a aceleração de estudos no Brasil, reduzindo prazos para análise ética e institucional. A resposta de comitês é prevista em até 30 dias, e a Anvisa em até 90 dias, quando cabível.
Tatiana Sampaio ressalta a importância de investir em ciência pública para reduzir dependências externas. Ela aponta que a inovação requer apoio institucional, financiamento adequado e uma cultura de valorização da pesquisa.
Entre na conversa da comunidade